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TauRx的联合创始人、首席执行官兼执行主席Claude Wischik教授将提供数据，包括该研究最后12个月开放标签阶段的细节，表明阿尔茨海默氏症引起的轻度认知障碍受试者维持在基线认知评分。由Serge Gauthier博士主持，包括Henrik Zetterberg教授、Alistair Burns教授和David Watson博士在内的小组将讨论这些数据的相关性以及HMTM对阿尔茨海默病患者的潜在影响。
Claude Wischik教授表示:“我们相信，对这些数据的介绍和讨论是我们为阿尔茨海默病患者及其亲人提供安全有效的口服治疗的重要一步。阿尔茨海默氏症是一个全球性问题，在某种程度上影响着数百万人，我们决心帮助那些受这种疾病折磨的人。”
HMTM旨在用于早期干预，以改变疾病，减缓AD的进展。如果获得批准，HMTM将是第一款口服抗tau蛋白治疗药物，它具有强大的安全性，只需要少量测试和治疗监测。这一简化的特性将促进阿尔茨海默病患者获得并能支付所需治疗。
在会议上，TauRx将在3月7日欧洲中部时间13:50的主持小组讨论中展示这些数据(摘要#2363;“AD III期LUCIDITY试验的24个月顶线结果显示HMTM的联合疾病改善和症状活性”)，并于3月9日主持额外的问答环节。Wischik教授还将在3月8日参加论坛讨论“临床试验中的抗tau蛋白疗法-合理治疗的挑战和机遇是什么。
TauRx已开始与英国和美国的监管机构接触，以获得预期产品的批准。其他地区将按照计划扩大HMTM的商业化规模。
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阿尔茨海默症的Tau病理学
通过专门的研究项目，人们了解到某些与年龄相关的因素导致tau蛋白的错误折叠和聚集，以及随后在阿尔茨海默氏症中tau蛋白缠结的形成。病理聚集的tau蛋白会破坏和损害神经元功能。这个过程在痴呆症状出现之前很多年就开始了。Tau病理已被证明与阿尔茨海默氏症患者常见的临床衰退(记忆力和自理能力的丧失)有关，使其成为治疗的重要靶点。HMTM主要是一种tau聚集抑制剂，它有效地穿过血脑屏障，靶向这种损伤过程的来源。它的次要药理作用是通过增加大脑中对记忆功能至关重要的部分的乙酰胆碱水平而产生症状。
关于 LUCIDITY 试验
LUCIDITY于2023年6月完成，是一项双盲随机对照III期临床试验，比较了HMTM剂量为16mg /天、8mg /天和甲基硫代氯化铵(MTC)剂量为4mg /周两次、以4:1:4随机化为对照的12个月认知、功能和脑萎缩结果的变化，并在随后的12个月盲法开放标签扩展阶段，所有参与者接受16mg /天的治疗。
关于 TAURx PHARMACEUTICALS LTD
TauRx于2002年在新加坡成立，主要研究机构和运营总部设在英国阿伯丁。该公司在过去的二十年里一直致力于开发阿尔茨海默氏症和其他神经退行性疾病的治疗和诊断，这些疾病是由tau和其他蛋白质的病理聚集引起的。
阿尔茨海默病是全球致残和死亡的主要原因，也是最重要的全球公共卫生问题之一。TauRx将利用LUCIDITY的数据解决这一未满足的需求，并根据其将HMTM用于阿尔茨海默病患者的总体计划寻求监管部门的批准。未来的研究已做规划，只在治疗其他相关的神经退行性疾病。https://taurx.com/
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Professor Claude Wischik (Photo: Business Wire)
